Генная терапия для людей с тяжелой формой бета-талассемии (генетического недуга, характеризующегося анемией и грозящего ранней смертью) вполне безопасна и эффективна, говорят исследования. Как передает Zee News, по производимому эффекту ее вполне можно сравнить с переливанием крови.

Известно: переливание людям с этим недугом необходимо с самого малого возраста. Дело в том, что из-за генетических отклонений их тела не могут нормальным образом вырабатывать ключевой компонент гемоглобина. А гемоглобин необходим для переноса кислорода красными кровяными клетками. При тяжелой форме недуга переливания необходимы каждый месяц. Но частые переливания связаны с рядом осложнений, включая развитие вирусных инфекций и появление проблем, вызванных токсичностью железа.

В свою очередь, недавно было установлено: одно введение генетического препарата, известного как вектор LentiGlobin BB305, позволяло избавить от необходимости частых переливаний 22 пациентов с тяжелой формой недуга. У 15 человек потребность в переливаниях отпала совсем, а остальным генная терапия позволила снизить частоту переливаний.

Все пациенты проходили химиотерапию, после которой им вводили их собственные стволовые клетки. Эти клетки предварительно обработали в лаборатории модифицированным вирусом. Данные манипуляции позволяли заменить проблемный ген, связанный с недугом. Пик производства гемоглобина обычно достигался через 9-12 месяцев после введения клеток.