2 октября 2022
АРХИВ
Терапия, исправляющая генетические дефекты, хорошо себя показала в тестах с детьми
12 июля 2013

Темы: Генетика


Ученые использовали уникальную генную терапию для лечения детей с редким отклонением и аутоиммунным недугом, передает BBC. Известно, что дети, рожденные с метахроматической лейкодистрофией сначала развиваются нормально. Но потом в возрасте 1-2 лет из-за генетического дефекта начинается откат назад (разрушается часть мозга). Второе расстройство - синдром Вискотта-Олдрича (СВО). Он оставляет человека беззащитным перед инфекциями, раком. Также иммунная система может атаковать отдельные части тела.

Метод генной терапии разработали сотрудники НИИ Сан-Раффаэле. Они использовали измененный вирус для исправления мутаций в генах человека. Сначала у пациента забираются стволовые клетки из костного мозга. Далее клетки заражает вирус, привнося в них частицы ДНК с правильным кодом. Подправленные клетки имплантируют обратно.

Для тестирования влияния методики на метахроматическую лейкодистрофию отбирались дети, у которых еще на началось ухудшение состояния. Сейчас трое пациентов чувствуют себя в целом не хуже здоровых сверстников. А у троих пациентов с аутоиммунным недугом снизилась частота возникновения инфекций и экземы.

В свою очередь, профессор Бобби Гаспар из Госпиталя Грейт Ормонд Стрит использует подход для лечения дефицита аденозин дезаминазы. Это наследственное заболевание, приводящее к избирательному разрушению лимфоцитов. Итог - сильная комбинированная иммунная недостаточность, схожая по течению со СПИДом.
facebook
">
LJ
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ:

MedDaily – «МедДэйли» новости медицины // Проект объединенной редакции NEWSru.com

Воскресенье, 2 октября 2022 г. // Последняя новость 31 мая 2021 г. 08:49

Все права на материалы и новости, опубликованные на сайте «МедДэйли», охраняются в соответствии с законодательством РФ. Допускается цитирование без согласования с редакцией не более 50% от объема оригинального материала, с обязательной прямой гиперссылкой на страницу, с которой материал заимствован. Гиперссылка должна размещаться непосредственно в тексте, воспроизводящем оригинальный материал «МедДэйли», до или после цитируемого блока.

Pазмещение рекламы на сайте MedDaily.ru

Обратная связь  Подписка на новости (RSS)
Политика конфиденциальности

© 2010-2022 MedDaily